㈜젬백스앤카엘(082270, 이하 젬백스)은 29일 식품의약품안전처에 진행성핵상마비 (progressive supranuclear palsy, PSP) 치료제 GV1001의 국내 2a상 임상시험계획(IND) 승인을 신청했다고 밝혔다.
이번에 신청한 임상시험은 진행성핵상마비 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 피하투여 하여 질환의 중증도 개선 효과와 안전성을 평가하기 위한 것으로, 다기관, 무작위배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행 설계, 전향적, 제2a상 임상시험이다.
서울특별시보라매병원 외 국내 4개 병원에서 75명의 환자를 대상으로 6개월간 진행되며, 1차 유효성 평가지표는 베이스라인 대비 GV1001 6개월 투여 후 진행성핵상마비 등급 척도(PSP-rating scale)의 총점 변화량이다.
진행성핵상마비 2상 임상시험을 신청하기까지 젬백스는 3년여간 연구를 진행해 왔으며, 무엇보다 치료목적사용승인(응급임상) 제도를 통해 환자의 증상이 현격히 좋아진 것을 확인했다. GV1001은 앞서 성공한 알츠하이머 2상 임상시험에서 유효한 데이터를 확보하였으며, 국내 유수한 연구기관의 전임상시험에서도 효과성을 입증했다.
젬백스 관계자는 “대표적인 신경퇴행성 질환 중 하나인 알츠하이머병에서 2상 임상시험을 통해 유효성을 입증한 바 있는 GV1001이 이번 임상시험을 통해 파킨슨병을 포함한 파킨슨증 영역에서도 효과와 안전성을 입증한다면 신경퇴행성 질환 전반에 걸친 치료 영역에서 GV1001의 가능성을 확인할 수 있을 것”이라고 밝혔다.
