이날 게놈바이오로직스 아시아퍼시픽 신약개발 MAPS회사는 바이오 사업의 핵심으로 현재 전임상을 마치고 임상 1상을 앞둔 '심근질환 치료제' 개발을 꼽았다. GEN121로 명명된 이 심근질환 치료제는 정맥주사 치료제다. RNAi 기술을 접목해 유해 단백질을 생성하지 못하도록 유전자의 전사-투사의 과정을 차단한 것이 특징이다.

회사는 GEN121의 개발이 완료되면 심장 이식형 박동 장치 삽입 등의 심장수술보다 회복이 빠를 뿐 아니라 치료효과도 더 높을 것으로 예측했다. 특히 치료비 부담이 적고 간단한 정맥주사만으로도 치료가 가능해 수술 자체에 대한 부담을 가진 환자들도 쉽게 선택할 수 있는 장점이 있다.

GEN121 개발에는 AI 및 유전자 기술이 활용된다. 기존 의학, 약학, 유전자학 등에서 수집된 데이터를 근거로 지역, 연령, 인종, 성별, 개인별 유전형질에 따른 맞춤형 심근질환 치료제로 개발된다.

유전자 세포 단위로 실험 모델을 증폭시켜 약물과 질병의 적합도를 검증할 수 있으며 개인별 유전자의 약물 적합도를 판단할 수 있어 심근질환 치료에 새 지평을 열 것으로 기대하고 있다.    

GEN121 후보물질 탐색․분류․조합․최적화에는 AI, 빅데이터 기술이 활용된다. AI 기술을 적용할 경우 수백만 건의 화합물, 유전체, 의학정보, 약물 정보, 독성 데이터 등 의료정보를 단 몇 분 만에 검색이 가능하며 기술 활용에 시간 제약이 없어진다.

AI가 빅데이터에 있는 정보들을 근거로 신약 후보 물질들의 적합 가능성을 분석하고 임상 실험 최적화 모델을 제시해 가능성 순서대로 임상시험을 진행할 수 있다.

게다가 게놈바이오로직스가 갖고 있는 유전자 재조합 기술을 이용하면 동물의 생체 실험을 하지 않고 유전자 재조합 기술로 약물 효능 예측이 가능해 신약 개발 기간을 대폭 줄일 수 있을 것으로 기대하고 있다.

기존 신약 개발의 임상시험은 1상부터 2상까지 임상 승인 서류 심사, 환자 모집, 효능 안정성 검증 등 통상 5-6년의 시간과 많은 비용이 소요 된다. 게놈바이오로직스 아시아 퍼시픽의 GEN121은 바이오 신약 임상 실험에 대해서 신속 심사제도를 도입한 유럽에서 진행될 예정으로 2년 안에 임상 1, 2상을 완료한다는 계획이다.

게놈바이오로직스 아시아퍼시픽 토마스 유 대표는 “게놈바이오 로직스는 존슨앤존슨, 바이엘 등 다국적 제약사와 인공 지능 기술을 기반으로 한 신약 개발 연구를 수행하고 있는 기업”이라며 “유전자 치료 GEN121 신약은 심근 질병을 치료하는 기존의 치료제와는 다른 혁신적인 작용 기전의 새로운 유전자 치료제"라고 말했다.

그러며서 "게놈바이오로직스 아시아퍼시픽은 GEN121 신약의 지분을 50% 소유하고 있다”며 "최근 미국 나스닥에 바이오텍 역사상 최대규모(7.7조원)로 상장을 추진하고 있는 모더나 테라퓨틱스의 치료제와 거의 흡사한 기능을 가진 GEN121이 개발되면 엄청난 파급효과가 일어날 것"이라고 전망했다.

한편, 한국코퍼레이션은 전일 게놈바이오로직스 아시아퍼시픽 지분 100%를 약 211억 원에 인수하며 바이오 사업 진출을 공시한 바 있다.